1. ALDURAZYME nedir ve ne için kullanılır?
ALDURAZYME infüzyon için konsantre çözelti olarak sunulmaktadır. Çözelti berrak/hafif bulanık ve renksiz/açık sarıdır.
1 flakonluk ambalajı bulunmaktadır.
ALDURAZYME Mukopolisakkoridoz I (MPS I; α-L-iduronidaz eksikliği) teşhisi konmuş hastalarda, hastalığın nörolojik olmayan bulgularının tedavisinde kullanılır.
Vücutta bulunan bir maddeyi (glikozaminoglikan) parçalayan α-L-iduronidaz adı verilen enzim, MPS I hastası kişilerde ya düşük seviyede bulunur ya da hiç bulunmaz. Sonuç olarak, bu madde vücutta olması gerektiği gibi parçalanamamaktadır. Vücutta birçok dokuda birikerek MPS I'in bulgularına yol açmaktadır.
ALDURAZYME, laronidaz adı verilen yapay bir enzimdir. Bu MPS I'de eksik olan doğal enzimin yerini alabilmektedir.